Forme progressive, une avancée pour un médicament ?

[Colibri]

Je vous transmets cette information, hélas en anglais mais j'essayerai peut-être de traduire si besoin dans les prochains jours. Il semblerait que pour la forme progressive une phase de test sur des patients commence pour un nouveau médicament prometteur. Voici le contenu :
Quantum Biopharma soon will be seeking FDA clearance to lauch a clinical trial testing its oral therapy Lucid-MS in people with multiple sclerosis.
Lucid-MS is a first-in-class therapy designed to target myelin loss and promote its repair.
The developer has named an internationally known neurologist from Massachusetts as the trial’s principal investigator.
Quantum Biopharma is preparing to seek permission in the U.S. to launch its planned clinical trial of Lucid-MS, an oral therapy that aims to slow myelin loss — which ultimately results in the neurological problems that drive multiple sclerosis (MS) — in people with the progressive disease.

The company said it expects to submit an investigational new drug (IND) application, which includes the full design of the planned Phase 2 trial, to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the coming weeks.

If cleared by the regulatory agency, the trial will test the therapy’s safety, tolerability, and potential effectiveness in people living with the disease. As part of preparations for the study, Quantum also announced the appointment of Salvatore Napoli, MD, an internationally known neurologist, as the trial’s principal investigator, according to a company press release.

“The appointment of Dr. Napoli represents a key milestone as we advance Lucid-MS toward clinical evaluation,” said Zeeshan Saeed, CEO of Quantum. “As we prepare for a planned Phase 2 study, our focus is on targeting biological processes associated with disease progression in MS. We believe this program underscores the potential of our approach to addressing areas of high unmet need in neurodegenerative disease.”

Napoli, who Quantum calls “a key opinion leader in MS,” is the president and medical director of the Neurology Center of New England and the MS Center of New England, where he oversees clinical and research programs focused on advancing innovative treatments for MS and other neurodegenerative diseases. He completed fellowship training in MS and neuroimmunology at Brigham and Women’s Hospital in Massachusetts and has held academic appointments at Harvard Medical School.

“Disease progression and demyelination remain areas of significant unmet medical need in MS, and Dr. Napoli’s expertise will be invaluable as we prepare for clinical evaluation of Lucid-MS,” said Andrzej Chruscinski, MD, PhD, vice president of clinical and scientific affairs at Quantum. “We are pleased to collaborate with Dr. Napoli as we advance our clinical development program.”

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May 21, 2024 News by Marisa Wexler, MS
Discovery may ultimately help to repair myelin in brain: Mouse study
In MS, the immune system mistakenly attacks and damages the myelin sheath, the protective coating surrounding nerve fibers that helps them transmit signals efficiently. This destructive process, known as demyelination, disrupts normal nerve signaling and ultimately leads to disease symptoms.

Most available MS treatments work by suppressing immune activity, which can help slow disease progression. However, such therapies may increase the risk of infections and other side effects, and they cannot reverse existing nerve damage.

Lucid-MS targets mechanisms underlying MS disease progression
Lucid-MS, also known as Lucid-21-302, is designed to take a different approach. The investigational therapy targets a group of enzymes called peptidyl arginine deiminases, which are overactive in MS and make myelin more susceptible to immune damage.

By blocking these enzymes, the therapy aims to prevent demyelination and promote myelin repair. This is expected to potentially reverse some of the nerve damage seen in MS patients and restore lost functions.

According to Quantum, preclinical studies have shown that Lucid-MS can improve motor function and reduce symptom severity in MS animal models. In earlier Phase 1 studies involving healthy adult volunteers, the therapy has also been found safe and well tolerated.

The company has been preparing for months to seek FDA permission to begin a Phase 2 trial of Lucid-MS in people with MS. But the regulatory agency had requested two toxicology studies to support the IND application, which have only recently been completed. Now, the FDA submission will come soon, according to Quantum.

Napoli is ready.

“I look forward to working with Quantum BioPharma to evaluate this investigational approach with Lucid-MS,” Napoli said. “Continued research into therapies targeting mechanisms of MS disease progression — including demyelination and the potential for remyelination — is critically important for patients and remains an unmet need.”
Souhaitons que ça réussisse à passer les étapes pour être utilisé.

[Khadija]

Bonjour Colibri é merci pour l'info.
Jsuis dégoûtée C pas en français é c 1 sujet ki me concerne dans le sens où je suis en forme secondaire progressive 2 la maladie.Wi, si tu peux traduis le nous.

[Nostromo]

Salut Khad', merci Colibri pour l'information !

Google Translate est ton ami . Moi aussi je suis ton ami, alors voici :

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Quantum Biopharma s'apprête à solliciter l'autorisation de la FDA pour lancer un essai clinique évaluant son traitement oral Lucid-MS chez les personnes atteintes de sclérose en plaques.

Lucid-MS est un traitement novateur conçu pour cibler la perte de myéline et favoriser sa réparation.

Le laboratoire a nommé un neurologue de renommée internationale, basé dans le Massachusetts, comme investigateur principal de l'essai.

Quantum Biopharma se prépare à demander l'autorisation aux États-Unis de lancer son essai clinique de Lucid-MS, un traitement oral visant à ralentir la perte de myéline – à l'origine des troubles neurologiques caractéristiques de la sclérose en plaques (SEP) – chez les personnes atteintes de cette maladie progressive.

L'entreprise prévoit de soumettre une demande d'autorisation d'essai clinique (IND), incluant le protocole complet de l'essai de phase 2 prévu, à la Food and Drug Administration (FDA) américaine dans les prochaines semaines.

Si l'autorisation est accordée par l'agence de réglementation, l'essai évaluera l'innocuité, la tolérance et l'efficacité potentielle du traitement chez les personnes atteintes de SEP. Dans le cadre des préparatifs de l'étude, Quantum a également annoncé la nomination du Dr Salvatore Napoli, neurologue de renommée internationale, au poste d'investigateur principal de l'essai, selon un communiqué de presse de la société.

« La nomination du Dr Napoli représente une étape clé dans le développement de Lucid-MS en vue de son évaluation clinique », a déclaré Zeeshan Saeed, PDG de Quantum. « Alors que nous préparons une étude de phase 2, nous nous concentrons sur le ciblage des processus biologiques associés à la progression de la sclérose en plaques. Nous sommes convaincus que ce programme souligne le potentiel de notre approche pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans le domaine des maladies neurodégénératives. »

Le Dr Napoli, que Quantum qualifie de « leader d'opinion dans le domaine de la sclérose en plaques », est président et directeur médical du Neurology Center of New England et du MS Center of New England, où il supervise des programmes cliniques et de recherche axés sur le développement de traitements innovants pour la sclérose en plaques et d'autres maladies neurodégénératives. Il a effectué sa spécialisation en sclérose en plaques et en neuro-immunologie au Brigham and Women’s Hospital (Massachusetts) et a occupé des postes universitaires à la Harvard Medical School.

« La progression de la maladie et la démyélinisation représentent des besoins médicaux importants non satisfaits dans la SEP, et l’expertise du Dr Napoli sera précieuse pour la préparation de l’évaluation clinique de Lucid-MS », a déclaré Andrzej Chruscinski, MD, PhD, vice-président des affaires cliniques et scientifiques chez Quantum. « Nous sommes ravis de collaborer avec le Dr Napoli pour faire progresser notre programme de développement clinique. »

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Actualités du 21 mai 2024 par Marisa Wexler, MS

Une découverte pourrait à terme permettre de réparer la myéline dans le cerveau : étude sur des souris

Dans la sclérose en plaques (SEP), le système immunitaire attaque et endommage par erreur la gaine de myéline, le revêtement protecteur qui entoure les fibres nerveuses et leur permet de transmettre efficacement les signaux. Ce processus destructeur, appelé démyélinisation, perturbe la transmission normale des signaux nerveux et entraîne l’apparition des symptômes de la maladie.

La plupart des traitements disponibles contre la SEP agissent en supprimant l’activité immunitaire, ce qui peut contribuer à ralentir la progression de la maladie. Cependant, ces thérapies peuvent augmenter le risque d’infections et d’autres effets secondaires, et elles ne peuvent pas réparer les lésions nerveuses déjà présentes.

Lucid-MS cible les mécanismes sous-jacents à la progression de la SEP

Lucid-MS, également connu sous le nom de Lucid-21-302, repose sur une approche différente. Ce traitement expérimental cible un groupe d’enzymes appelées peptidyl arginine désiminases, qui sont hyperactives dans la SEP et rendent la myéline plus vulnérable aux dommages immunitaires.

En bloquant ces enzymes, le traitement vise à prévenir la démyélinisation et à favoriser la réparation de la myéline. On espère ainsi potentiellement inverser certaines lésions nerveuses observées chez les patients atteints de SEP et restaurer les fonctions perdues.

Selon Quantum, des études précliniques ont démontré que Lucid-MS peut améliorer la fonction motrice et réduire la gravité des symptômes chez des modèles animaux de SEP. Lors d'études de phase 1 antérieures menées auprès de volontaires adultes sains, le traitement s'est également révélé sûr et bien toléré.

L'entreprise se prépare depuis des mois à solliciter l'autorisation de la FDA pour lancer un essai de phase 2 de Lucid-MS chez des personnes atteintes de SEP. L'agence de réglementation avait demandé deux études toxicologiques à l'appui de la demande d'autorisation d'essai clinique (IND), qui viennent d'être finalisées. Le dépôt du dossier auprès de la FDA est donc imminent, selon Quantum.

Napoli est prêt.

« Je suis impatient de collaborer avec Quantum BioPharma pour évaluer cette approche expérimentale avec Lucid-MS », a déclaré Napoli. « La poursuite des recherches sur les thérapies ciblant les mécanismes de progression de la SEP — notamment la démyélinisation et le potentiel de remyélinisation — est d’une importance capitale pour les patients et demeure un besoin non satisfait. »
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Donc bref, la boite en question voudrait lancer dans les prochaines semaines une étude de phase 2 pour tester leur produit. En phase 1, on teste le produit sur des animaux de laboratoire (souris en l'occurrence), en phase 2 on teste sur des humains pour vérifier qu'ils tolèrent le produit, en phase 3 on va tester l'efficacité réelle du produit. Si tout se passe bien, c'est à dire si le traitement est efficace sans décimer les patients, si par ailleurs on ne perd pas de temps, alors on peut espérer une autorisation de mise sur le marché par la FDA d'ici 2031 - 2032.

On aura l'occasion d'en reparler d'ici là, quoi. A bientôt !

Jean-Philippe.

[lélé]

Merci jp
Cependant la recommandation n’est pas uniquement pour les formes progressives
La myéline est à l’honneur dans toutes les formes de sep

[Khadija]

Bsr ! Kom dabitude tu cartonnes notre cher Nostromo. G bien compris, ils recherchent des personnes pour un essai clinique ? Savez-vous comment les neuros sélectionnent ” leurs prétendants" ?